Del laboratorio al hospital: los hallazgos uruguayos que transforman el tratamiento del cáncer en niños

Hace algunos años, acceder a determinadas terapias para el cáncer infantil podía implicar depender de tratamientos desarrollados fuera del país. Hoy, algunas de esas herramientas comienzan a producirse en Uruguay. Es el caso de la terapia CAR-T, una inmunoterapia de alta complejidad que utiliza las propias células de defensa del paciente y las modifica para que puedan reconocer y atacar las células tumorales.

La Fundación Pérez Scremini puso en marcha el primer programa de este tipo en Uruguay y actualmente fabrica la terapia en un laboratorio propio en Montevideo, bajo estándares internacionales de calidad farmacéutica. Desde agosto de 2025, ocho pacientes pediátricos y adolescentes fueron tratados mediante este programa.

La producción local tiene, además, una consecuencia concreta: reduce los tiempos de espera. Según la experiencia publicada por la Fundación en la revista científica Frontiers in Hematology, la terapia puede estar disponible en menos de 12 días, un plazo menor al de algunos productos comerciales importados. Para las familias de los pacientes tratados, además, el procedimiento no tiene costo.

La CAR-T es solo una de las líneas de investigación. Otro de los pilares es la medicina de precisión, que busca conocer con mayor detalle las características biológicas de cada tumor para orientar las decisiones terapéuticas. Bajo la coordinación de la doctora Fabiana Morosini, los pacientes atendidos en la Fundación son estudiados mediante técnicas de secuenciación genética de nueva generación. Esto permite analizar el ADN del tumor y buscar alteraciones que puedan orientar hacia tratamientos específicos.

La estrategia ya permitió identificar una alternativa terapéutica dirigida para un paciente con un tumor del sistema nervioso, un caso que posteriormente fue publicado en la literatura científica internacional.

La Fundación también creó una policlínica multidisciplinaria para pacientes con posible predisposición al cáncer pediátrico y completó un estudio sobre el uso de biopsia líquida en tumores sólidos. La técnica busca detectar material tumoral a partir de una muestra de sangre y podría convertirse en una herramienta útil para estudiar la evolución de algunos pacientes.

Fundación Pérez Scremini

Investigar cáncer infantil no significa únicamente desarrollar nuevas terapias. También implica analizar qué sucede con los pacientes que ya fueron tratados, cuánto sobreviven, qué complicaciones pueden presentar y cómo pueden mejorarse los tratamientos existentes. Parte de ese trabajo fue presentada en septiembre de 2026 en el 58.º Congreso de la Sociedad Internacional de Oncología Pediátrica (SIOP).

Uno de los estudios analizó la supervivencia en los seis tipos de cáncer infantil priorizados por la Organización Mundial de la Salud a partir de datos del Registro Nacional de Cáncer Pediátrico. Otro revisó durante 20 años las causas de mortalidad asociadas al tratamiento en pacientes con neoplasias hematológicas.

También se presentaron resultados iniciales de la utilización de inmunoterapia en neuroblastoma y un análisis de casos de toxicidad neurológica asociados a una terapia alternativa. Estos trabajos permiten mirar el tratamiento más allá de su eficacia: también ayudan a identificar riesgos y a tomar decisiones para que la atención sea cada vez más segura.

La distancia entre un laboratorio y una cama de hospital puede parecer enorme. En oncología pediátrica, sin embargo, una investigación puede terminar modificando una decisión clínica, acortando el tiempo para acceder a un tratamiento o abriendo una alternativa que antes no estaba disponible. La experiencia de la Pérez Scremini muestra justamente ese recorrido: producir una terapia en Uruguay, estudiar el perfil genético de los tumores, analizar los resultados de los tratamientos y trabajar junto a centros internacionales para incorporar conocimiento.