EFE, El País de Madrid
La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA, en inglés) aprobó el jueves por primera vez el uso de un medicamento que ralentiza los síntomas del alzhéimer, tras verificar su eficacia. En paralelo, las autoridades sanitarias anunciaron que el medicamento estará bajo la cobertura de Medicare, el sistema público, lo que allanará su acceso a millones de pacientes.

El fármaco lecanemab, que recibirá el nombre comercial de Leqembi, fue desarrollado por la farmacéutica japonesa Eisai, y ha mostrado ser eficaz a la hora de ralentizar los efectos de la enfermedad neurodegenerativa. El fármaco actúa reduciendo las placas amiloides que se forman en el cerebro, una característica fisiopatológica definitoria de la enfermedad.

La FDA ya había otorgado al medicamento una aprobación acelerada el pasado enero, pero todavía quedaba por realizar un último ensayo clínico que ha dado resultados satisfactorios. La vía acelerada se utiliza con medicamentos para enfermedades graves en las que existe una necesidad médica no cubierta, basándose en datos clínicos que demuestren una probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico para los pacientes.

Para eso, la FDA exigió que se llevara a cabo posteriormente un ensayo clínico de confirmación, lo que permitió mostrar su eficacia para ralentizar ligeramente el avance del alzhéimer. El nuevo estudio, con 1.800 pacientes, mostró que el fármaco ralentizó el deterioro de la memoria y cognitivo en unos cinco meses en los que recibieron el tratamiento, en comparación con los que recibieron placebo.

“Este estudio confirmatorio verificó que es un tratamiento seguro y efectivo para pacientes con enfermedad de alzhéimer, dijo en un comunicado Teresa Buracchio, directora interina de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA.

El alzhéimer, que solo en Estados Unidos afecta a 6,5 millones de personas, es una enfermedad neurodegenerativa irreversible que destruye lentamente la memoria y la habilidad para realizar tareas.

Aunque las causas específicas del alzhéimer no se conocen del todo, se caracteriza por cambios en el cerebro -incluida la formación de placas beta amiloides y ovillos neurofibrilares o tau- que provocan la pérdida de neuronas y sus conexiones.

La FDA, sin embargo, decidió incluir una advertencia destacada en la etiqueta del fármaco, indicando que en casos raros puede causar “eventos graves y potencialmente mortales” y que ha habido casos de hemorragia cerebral, “algunos de los cuales han sido mortales”.

Ese sangrado en el cerebro se trata de una condición que se da en algunos pacientes de alzhéimer, conocida como ARIA.

La ARIA suele presentarse como una hinchazón temporal en zonas del cerebro observadas en estudios de imagen. Aunque la ARIA no suele ir asociada a ningún síntoma, estos pueden aparecer e incluir dolor de cabeza, confusión, mareos, cambios en la visión y náuseas.

El regulador recomienda no prescribir Leqembi en pacientes que usen medicación anticoagulante, ya que aumenta el riesgo de sufrir hemorragias cerebrales. El medicamento debe utilizarse además en pacientes con un deterioro cognitivo leve y en etapas tempranas de la enfermedad de alzhéimer, subrayó la FDA.

Los responsables de Medicare, que atienden a unos 60 millones de pensionistas, avisaron el año pasado que no pagarían el uso rutinario de Leqembi hasta que recibiera la aprobación plena de la FDA, en parte por la preocupación por su costo. El precio de Leqembi es de unos 26.500 dólares por un año, con administración intravenosa cada dos semanas.

La jefa de Medicare, Chiquita Brooks-LaSure, dijo el jueves que el programa empezará a pagar por el medicamento ahora que cuenta con la plena aprobación de la FDA, aunque estableciendo requisitos adicionales, incluida la inscripción en un registro federal para realizar un seguimiento de la seguridad y eficacia del medicamento.