Top Ten: Avances médicos

Se trata de uno de los tratamientos oncológicos más avanzados. Consiste en extraer glóbulos blancos del propio paciente, reprogramarlos genéticamente para que identifiquen y destruyan a las células cancerosas, y reintroducirlos así al torrente sanguíneo. Es como una terapia de precisión, que a diferencia de la quimioterapia, puede lograr respuestas más duraderas y con menos efectos secundarios, especialmente en leucemias y linfomas. Se originó en los 80', cuando el israelí Zelig Eshhar (1941-2025) desarrolló los primeros receptores celulares con antígeno quimérico CAR-T cell (Chimeric Antigen Receptor T-cell) en el Instituto Weizmann (Israel). Décadas después, en 2017, fueron aprobados por la Food and Drug Administration (FDA); y hacia fines del año pasado, Uruguay comenzó a aplicarla a través de la Fundación Pérez Scremini y el Hospital de Clínicas, en casos específicos. La más reciente innovación registra una nueva generación de las CAR-T, las llamadas CAR-T Blindadas, que son capaces de sobrevivir y actuar dentro de tumores sólidos. Estas versiones aún se encuentran en fase experimental a nivel global.

La Food and Drug Administration (FDA), acaba de aprobar el mes pasado la Foundayo, una nueva pastilla oral diaria que suministra una molécula capaz de apagar la obesidad desde el cerebro. Es producida por Eli Lilly, y está pensada para alcanzar la pérdida de peso en adultos que la necesitan. Es un agonista GLP-1 pero que a diferencia de otras disponibles en el mercado, no requiere ayuno para su administración. Hoy ya está disponible en Estados Unidos a través de LillyDirect y según los pacientes evaluados en la fase de prueba, los efectos secundarios aparecieron como problemas gastrointestinales leves, sólo en un diez por ciento de ellos. Estos estudios también indicaron mejoras en la presión arterial y en los lípidos, y en una mayor reducción de la circunferencia de la cintura. Así, Foundayo se posiciona como una opción más cómoda que los inyectables de Ozempic, y más flexible que otras opciones orales como la Wegovy, aunque reporta una menor pérdida de peso que las opciones anteriores.

En el campo de la salud arterial y cardiológica, la innovación se divide entre lo que ya es práctica clínica y lo que aún está en desarrollo. En Uruguay, lo más avanzado son los stents, incluidos algunos modelos de última generación con materiales reabsorbibles, que permiten tratar obstrucciones coronarias de forma eficaz y mínimamente invasiva. Pero hay terapias como el ARN interferente (con fármacos en investigación como el Zodasiran, desarrollado por Arrowhead Pharmaceuticals) que representan un salto conceptual al actuar desde el origen genético del colesterol, pero aún no están disponibles en la práctica clínica. Más lejos todavía se encuentran los desarrollos del Karolinska Institute con estructuras de ADN tipo nanobots, que permanecen en fase experimental.

Investigadores del Instituto Tecnológico de California desarrollaron una tecnología que redefine el concepto de cirugía, sin bisturí. Se trata de la Impresión Sonora In Vivo de Tejidos Profundos (DISP, por su nombre en inglés: Deep Tissue In Vivo Sound Printing), un sistema de bioimpresión volumétrica guiado por ultrasonido que permite crear estructuras directamente dentro del cuerpo humano. El procedimiento comienza con la inyección de una biotinta líquida en la zona a tratar, compuesta por monómeros, liposomas sensibles a la temperatura y agentes de contraste. Luego, mediante ultrasonido focalizado, esa tinta se posiciona con precisión milimétrica, y a través de un estímulo térmico controlado, se activa su solidificación, formando implantes, parches o andamios celulares exactamente donde se necesitan. El resultado: intervenciones sin cortes, con menor riesgo de infección y tiempos de recuperación más rápidos.

Desde el CONICET, el equipo liderado por el bioquímico argentino Gabriel Rabinovich, avanza en una de las claves más complejas de la oncología: entender por qué el sistema inmune no reconoce al tumor como una amenaza. Su investigación identificó a la galectina-1 (Gal-1), proteína producida por los tumores, la cual actúa como un escudo invisible, inhibiendo la acción de los linfocitos T y debilitando la respuesta inmunitaria. Al bloquear esta proteína el sistema inmune recupera su capacidad de ataque y el crecimiento tumoral se reduce significativamente. Dicha estrategia hoy se desarrolla en Galtec, la primera start-up biotecnológica contra el cáncer creada por el científico argentino que va camino al Premio Nobel. El hallazgo brinda una nueva posibilidad terapéutica para tratar cánceres agresivos (como los cerebrales), y aporta una comprensión más profunda sobre los mecanismos de inmunosupresión tumoral.

Dichos inductores forman parte de un campo en desarrollo dentro de la medicina regenerativa. Prometen activar la capacidad del propio cuerpo de regenerarse, pero hoy no existe evidencia de que puedan reconstruir órganos completos. Lo que sí avanza es el campo de la medicina regenerativa, impulsada por instituciones como los National Institute of Health, que investiga cómo estimular células madre o señales biológicas para reparar tejidos dañados. En la práctica, esto se traduce en aplicaciones puntuales: regeneración de cartílago, consolidación ósea o tratamientos hematológicos específicos. También se estudian biomoléculas y factores de crecimiento capaces de activar procesos de reparación local. Sin embargo, órganos complejos como el corazón, el hígado o los riñones siguen siendo un desafío mayor, con investigaciones aún en fase experimental. El futuro de la regeneración existe, pero todavía está en construcción.

La ciencia empieza a desafiar el paso del tiempo, uno de los límites más antiguos de la biología. Hay estudios clínicos primarios y muy acotados, centrados en enfermedades oculares como el glaucoma, que exploran la reprogramación epigenética parcial como estrategia terapéutica. Con aval de la FDA, estos ensayos impulsados por investigadores como el biólogo australiano David Sinclair (1969) utilizan una versión controlada de los factores de Yamanaka (genes Oct4, Sox2, Klf4) para resetear parcialmente las células y restaurar funciones dañadas, sin alterar su identidad. Ya fue superada la etapa de prueba de seguridad en animales y ahora se probará en humanos el mismo mecanismo para devolverle a las células un estado más saludable. El procedimiento introduce dichos genes mediante vectores virales y regula su activación con un interruptor genético, buscando evitar riesgos como la formación de tumores. Más que detener el envejecimiento, el objetivo es intervenir en su mecanismo normal. Esta tecnología está en fase experimental, pero ya concentra inversiones de empresas como Altos Labs, NewLimit y Retro Biosciences, que apuestan a lograr el objetivo.

Comercializado como Journavx y aprobado por la FDA a principios de 2025, la suzetrigina es la primera nueva clase de analgésicos no opioides en más de dos décadas. Diseñado para tratar el dolor sin riesgo de adicción, este nuevo fármaco actúa bloqueando los canales de sodio en el sistema nervioso periférico, impidiendo que las señales de dolor lleguen al cerebro y evitando la dependencia asociada a narcóticos como la oxicodona, la morfina o el fentanilo. En los ensayos clínicos demostró ser eficaz para controlar el dolor agudo a corto plazo (menos de tres meses), siendo ideal para el postoperatorio y los traumatismos. Viene en formato de tableta y ofrece una alternativa segura para el manejo del dolor. Pero a pesar de su promesa, aún no es de uso masivo debido a su alto costo (unos 15 dólares la tableta).

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La era de los huesos frágiles y enfermedades como el reuma y la esclerosis podrían quedar en el pasado, ya que Suiza está desarrollando el primer hidrogel bioactivo inyectable para reparar huesos por dentro. Esto es idea de la start-up Flowbone, surgida de la École Polytechnique Fédérale de Lausanne (EPFL). Su propuesta apunta a prevenir fracturas, especialmente en pacientes con osteoporosis, mediante una inyección mínimamente invasiva. El material combina ácido hialurónico con nanopartículas de hidroxiapatita (el mineral que da rigidez al tejido óseo). Una vez aplicado en zonas de riesgo, funciona como andamio biológico: estimula a las propias células a depositar minerales y regenerar hueso más denso y resistente, respetando su vascularización natural. En modelos preclínicos, este enfoque mostró mejoras significativas en densidad y calidad ósea, aunque aún no hay resultados concluyentes en humanos. Lejos de una solución inmediata, se trata de una tecnología en fase experimental avanzada, con ensayos y procesos regulatorios en curso. Si se confirma su eficacia, podría cambiar la forma en que se previenen las fracturas, pasando de tratamientos sistémicos a intervenciones localizadas, precisas y menos invasivas.

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CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, en español: Repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y espaciadas regularmente), es una tecnología que se aplica principalmente para tratar enfermedades genéticas hereditarias, cáncer, infecciones virales y enfermedades metabólicas. Corrige mutaciones específicas en el ADN e inactiva genes dañinos, destacando en el tratamiento de la anemia falciforme, fibrosis quística, distrofia muscular, VIH y ciertos tipos de tumores, gracias a tecnologías que modifican el ADN del paciente. El enfoque consiste en extraer sus células madre de la médula ósea, editarlas en laboratorio para corregir o compensar el defecto genético y reintroducirlas en su organismo. De este modo, el cuerpo comienza a producir glóbulos rojos funcionales, reduciendo e incluso eliminando a veces, la necesidad de transfusiones de sangre periódicas. Algunas de estas terapias ya fueron aprobadas en Estados Unidos y Europa para casos específicos, marcando un hito en la medicina personalizada. Son tratamientos complejos, costosos y limitados, que abren la puerta a una nueva forma de curar.