Logran con terapia CAR-T en Uruguay dejar sin rastros de cáncer a niños que ya no tenían opciones terapéuticas

Acostado en una cama de hospital, Sebastián Fasana, de 6 años, no podía caminar. Ni siquiera conseguía juntar fuerzas para sostener una mamadera. Venía peleando hace mucho. Demasiado. Desde los dos años, cuando su madre le encontró un bulto que se inflamaba y convencida de que su sexto hijo estaba muy enfermo gritó y peleó hasta que consiguió una ambulancia que lo trasladara de su Salto natal a Montevideo. El diagnóstico que recibió en la Fundación Pérez Scremini fue tan rápido como desesperante: linfoma de Burkitt, un tipo de linfoma no Hodgkin de células B muy agresivo; el tumor humano de crecimiento más rápido.

A las pocas horas de llegar a la capital Sebastián estaba en el CTI. Un día después el tumor había llegado a la clavícula. Luego, vinieron meses de quimioterapia, un alta parcial y una recaída. “Era empezar todo de cero”, recuerda Natalia De los Santos, la madre. Al pequeño le hicieron un autotransplante de médula, quimioterapia y en abril de 2025 volvió a recaer. Comenzó con problemas en la vista, perdió movilidad, hasta incluso el conocimiento. “Yo veía que mi hijo estaba cada vez peor y en Salto no me daban respuestas”, dice Natalia, que esa vez lo trajo por su cuenta a Montevideo. “Enseguida lo ingresaron, le hicieron una resonancia urgente y cuando salió me dijeron que tenía todo el cerebro tomado. Me dijeron que las quimios no iban a hacer efecto, que no había más medicación que darle. Le daban una semana de vida”.

En medio de esa desesperación le plantearon que la inmunoterapia CAR-T, que acababa de comenzar a utilizarse en Uruguay, podía ser opción para Sebastián. La única opción. “Nosotros dijimos que sí porque era lo que nos quedaba. Teníamos que confiar en la palabra de los médicos y encomendarlo a Dios”, dice ahora, un año y tres meses después. Mientras, Sebastián sube corriendo las escaleras del Hogar Hospitalario Doña Coca, se ríe, charla sobre las figuritas del Mundial que tiene para pegar, cuenta que es de Nacional. En unas horas volverá a Salto, donde hace meses “tiene la vida que nunca tuvo”, en palabras de su mamá. Ahora va a la escuela, asiste a clases de danza, practica fútbol y puede jugar sin miedo a caerse.

En su organismo no hay rastros de cáncer. Ni en el suyo ni tampoco en los otros cinco pacientes —el mayor de 23 años— que recibieron inmunoterapia CAR-T en Uruguay. Este tratamiento está autorizado y probado en Uruguay para leucemias y linfomas, ambos de tipo B. A nivel mundial también está demostrada su eficacia para combatir mieloma. Además, se prueba en varios ensayos clínicos para otros tipos de cáncer, como el glioblastoma que afecta al científico uruguayo Gonzalo Moratorio, quien por estos días se encuentra en Estados Unidos con el objetivo de poder ingresar en uno de los estudios en los que se aplica esta técnica.

LA HISTORIA

En 2012 fue la primera vez que Ney Castillo, oncólogo pediátrico y fundador de la Fundación Pérez Scremini escuchó en una reunión en Estados Unidos sobre los primeros pacientes tratados con CAR-T, que lo dejaron impactado. “Presentaron dos casos de niños que habían recaído múltiples veces de leucemia, estaban prácticamente desahuciados y mostraron la posibilidad de rescatarlos con una medicación absolutamente innovadora”, explica.

A partir de entonces comenzó a hacerle seguimiento al tema, en especial con el médico ítalo-argentino Darío Campana, uno de los artífices de esos primeros pacientes, quien en 2018 fue contratado en Singapur para trabajar en este tema. Y hasta allí fue Castillo.

La técnica CAR-T consiste en extraerle sangre a la persona enferma para luego en un equipo aislar por unión magnética los glóbulos blancos, en particular los linfocitos T CD4 y CD8, que son los que se modificarán genéticamente, explica Lucía D’Andrea, doctora en biología y responsable del laboratorio de la Fundación. Para ello se les aplica un virus y en un plazo de entre 8 y 12 días se obtienen las células T modificadas, capaces de atacar específicamente a las células malignas del paciente.

Leo Mainé/El País.

“Ya por esa época comenzamos a pensar que había una forma diferente de hacer esto”, recuerda Castillo. Se refiere a que cuando esta técnica se popularizó, la industria farmacéutica comenzó a desarrollar el primer estudio internacional en centros de Europa Occidental, Australia, Japón, Nueva Zelanda, Estados Unidos y Canadá. Implicaba que se enviaran los linfocitos de los pacientes a Estados Unidos para modificarlos en el laboratorio y en un plazo de 45 días recibirlos para poder aplicarlo en las personas enfermas. “Eso fue la primera explosión porque contribuyó a que el mundo entero pasara a conocer el éxito de esta medicación. Los resultados fueron revolucionarios, innovadores, pacientes con múltiples recaídas de leucemia aguda linfoblástica, que es el tipo de cáncer más frecuente en pediatría, pasaron a tener futuro”, dice Castillo.

Ese éxito trajo consigo la expansión del CAR-T, pero también dificultades si se pensaba en aplicarlo en pacientes en Uruguay: el costo por cada uno rondaba el medio millón de dólares. Además, el plazo entre que se le extraían los linfocitos y regresaban de Estados Unidos para ser inyectados al paciente era 45 días, demasiado para niños que no pueden esperar tanto.

Fue Campana quien le sugirió a Castillo que era posible realizar la técnica en Uruguay y le recomendó comunicarse con un laboratorio con el que la Fundación Pérez Scremini ya tenía contacto por otro proyecto. A su vez, le aconsejó también apelar al Hospital San Juan de Dios de Barcelona, con el cual ya tenían un convenio, para poder capacitar allí los recursos humanos. Y así se hizo. Luego, consiguieron los fondos para comprar la tecnología y montar el laboratorio. En total, Castillo estima que se invirtió medio millón de dólares.

Luego, vino el turno de tramitar la habilitación ante el Ministerio de Salud Pública, un proceso que llevó años. “Estuvimos cerca de tres años con los técnicos preparados y el equipo montado sin poder usarlo”, recuerda el oncólogo.

EL TRATAMIENTO

Fue en marzo de 2025 cuando finalmente la Fundación Pérez Scremini pudo comenzar a hacer las primeras validaciones de la técnica en Uruguay, que implicaron tomar muestras de sangre a personas sanas, aislar sus linfocitos y realizar todo el procedimiento como que fueran a volcarlo nuevamente al organismo, lo que no se concretaba.

En octubre llegó el esperado momento: la primera paciente, Diana. Una chica de 16 años, quien nació en Austria y vive desde muy pequeña en Uruguay, diagnosticada desde los cinco años una leucemia aguda linfoblástica. “Fue un proceso muy doloroso, todos los tratamientos, la quimioterapia”, cuenta Karin, su madre en un video difundido por la Fundación. A los nueve años tuvo una recaída y recibió un tratamiento intenso de inmunoterapia y quimioterapia. Pero cinco años después, la enfermedad volvió. “Así que entró dentro del rango para darle posibilidad de vida el CAR-T”, recuerda Castillo. Karin rezaba para que su hija pudiera acceder a esta terapia, mientras Diana primero estaba algo asustada pero luego sintió que era una privilegiada por tener esa oportunidad.

Para poder acceder a este tratamiento la Fundación Pérez Scremini presenta recursos de amparo con el objetivo de financiar el procedimiento, una cifra en el entorno de US$ 100.000 por paciente. Hasta ahora han obtenido respuesta positiva en los cinco casos que presentaron, que van entre los 6 y los 23 años. El sexto caso es una joven argentina que convocó a una campaña solidaria para poder solventarlo.

Más allá de esa respuesta judicial positiva, Natalia, la madre de Sebastián reclama la espera de varios días entre que se presenta el recurso y se obtiene la respuesta. “En estos casos nadie tiene tiempo de esperar, más cuando le dan una semana de vida para tu hijo”.

El procedimiento —entre la extracción de sangre, la técnica y la infusión al paciente con las células T modificadas— demora entre 8 y 12 días. En ese momento en que vuelven al organismo, lo primero que suele suceder es que el cuerpo reacciona con fiebre y por unos cinco días puede haber varias complicaciones por lo que es necesario un monitoreo permanente.

Es un proceso breve, en una semana los pacientes son dados de alta y en días se reintegran a una vida normal, explica D’Andrea. “En todos los casos hubo una respuesta positiva, no podés creer todo lo que han pasado y cómo están de bien ahora, sin enfermedad”, dice. El monitoreo —donde puede encontrarse una célula cancerígena entre 100.000 normales— ha dado que no hay presencia de la enfermedad. Por ahora ambos doctores son cautos y hablan de remisión. Hay que esperar cinco años para poder decir que hay cura del cáncer.