Redacción El País
Un prometedor estudio preclínico sugiere que un fármaco comúnmente utilizado para reducir el colesterol y los triglicéridos —el bezafibrato— podría convertirse en una nueva opción terapéutica para contrarrestar los síntomas del síndrome de DiGeorge, un trastorno genético raro que incrementa significativamente el riesgo de desarrollar enfermedades mentales como la esquizofrenia.
La investigación, publicada en la prestigiosa revista Science Translational Medicine por científicos de la Universidad de Pensilvania y el Hospital Infantil de Filadelfia, no solo demuestra los beneficios de reutilizar este medicamento, sino que también desentraña un mecanismo biológico clave detrás del síndrome: su impacto en las mitocondrias y, consecuentemente, en la barrera hematoencefálica (BHE).
La BHE es una estructura vascular crucial que actúa como guardiana del cerebro, protegiéndolo de toxinas y patógenos. El estudio reveló que su correcto funcionamiento depende en gran medida de la energía proporcionada por las mitocondrias. En modelos celulares y en ratones con síndrome de DiGeorge (también conocido como deleción 22q11.2), los investigadores observaron que las células presentaban defectos mitocondriales que volvían la BHE excesivamente permeable, comprometiendo la protección del cerebro.
"Quizás lo más emocionante es que el tratamiento con bezafibrato, un activador de la generación mitocondrial, logró mejorar la función de esta barrera y revertir déficits de comportamiento en los modelos preclínicos", señalaron los autores.
Los investigadores postulan que este malfuncionamiento de la BHE, impulsado por el déficit energético, está directamente ligado al alto riesgo de trastornos neuropsiquiátricos que caracteriza al síndrome. Los pacientes con DiGeorge tienen un riesgo 25 veces mayor de desarrollar psicosis y hasta un 25% de ellos termina por desarrollar esquizofrenia.
El equipo calificó los resultados como "hallazgos sorprendentes y alentadores", allanando el camino para una potencial terapia. Sin embargo, advierten que aún es necesario demostrar su eficacia y seguridad en ensayos clínicos con humanos. Actualmente, los científicos trabajan para conseguir financiación y poder iniciar dichos estudios.
En base a EFE
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