Terapia genética exitosa en anemia

Un joven que sufría de talasemia, un tipo de anemia hereditaria, recibió terapia genética que resultó exitosa. Es la primera vez que la prueba da resultados positivos.

Los médicos e investigadores que utilizaron el método señalaron que "se trata de un gran progreso, pero habrá que usarlo en otros pacientes para ver si se confirma". Será repetida en diez enfermos.

"El paciente, que tiene hoy 21 años de edad, empezó el tratamiento hace tres años y dejó de necesitar transfusiones sanguíneas hace ya dos años", explicó el profesor Philippe Leboulch, director científico de la prueba.

Para realizar la terapia, se extrajeron células madre de la médula ósea del paciente, éstas fueron "corregidas" en un laboratorio y luego volvieron a inyectarse al enfermo, que permaneció un mes en el hospital.

Para lograr transferir el gen corrector a las células, los investigadores utilizaron un vector viral derivado del VIH, tras haberlo vuelto inofensivo. Los resultados se publican en la revista británica Nature.

Los pacientes que sufren de una anemia intensa deben recibir transfusiones de sangre y seguir un tratamiento para eliminar el hierro que se acumula en sus cuerpos.

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