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Uruguayos captaron US$ 40: en EE.UU. con biotecnológica

Con Stoke Therapeutics buscan curar enfermedades genéticas «huérfanas»

Aznárez. La innovadora tecnología ya está patentada en EE.UU. y en unos años comenzarán a testear en humanos, comentó.
Aznárez. La innovadora tecnología ya está patentada en EE.UU. y en unos años comenzarán a testear en humanos, comentó.

Una empresa de medicamentos con tecnología innovadora para tratar enfermedades genéticas conocidas como «huérfanas» debido a que en la mayoría de los casos no hay tratamientos o los que existen solo atacan los síntomas pero no a la causa.

Bajo esta consigna, en 2014 los uruguayos Adrián Krainer e Isabel Aznárez, especialistas en mecanismos del ARN y genética humana, crearon en EE.UU. Stoke Therapeutics, una compañía que captó la atención del fondo de capital estadounidense Apple Tree Partners, que en enero terminó de desembolsar US$ 40 millones en una ronda A.

El proyecto nació inspirado en el éxito que tuvo el medicamento creado por Krainer para tratar la atrofia muscular espinal (ver recuadro), lo que llevó a tratar de aplicar la tecnología utilizada en otras enfermedades genéticas, explicó Aznárez, vicepresidenta de la compañía.

«Apuntamos a enfermedades donde la mutación genética lleva a que uno de los genes (todos tenemos dos copias de cada gen en el cuerpo) no produzca proteínas. Utilizamos un ‘pedacito’ de ADN modificado que se pega al ARN que producen los genes, eso hace que se produzca más ARN mensajeros productivos, que es lo que viaja dentro de la célula y le dice a la ‘fábrica de proteína’ que la genere aumentando así la expresión génica. Con ello complementamos la proteína que no se produce debido al gen mutado», detalló.

Aznárez aseguró que la innovadora tecnología ya está patentada en EE.UU. y que si bien los tiempos de pruebas dependerán de varios factores, el plan es, en unos años, comenzar a testear en humanos.

Inversión y crecimiento.

Tras una primera inyección de US$ 850.000 de Apple Tree Partners, la idea se validó en 2014 en el laboratorio donde ambos trabajaban. En 2015 el grupo desembolsó otros US$ 5 millones con los que alquilaron un espacio de 650 metros cuadrados en Boston y crearon así el laboratorio y las oficinas. Finalmente, en enero de este año, luego de consolidar la tecnología, se completaron los US$ 40 millones de inversión para realizar estudios preclínicos.

El universo de pacientes al que apuntan los emprendedores oscila entre 5.000 y 30.000 en el mundo, con un mercado valorado entre decenas de millones a un par de miles de millones.

En esta primera etapa, el interés del laboratorio se centra en cinco o seis enfermedades que afectan el sistema nervioso central (diferentes tipos de epilepsias como el síndrome de Dravet) y el ojo. «Ahí conseguimos administrar las drogas en forma local mediante inyecciones directas», aclaró Aznárez.

Por el tipo de enfermedad, el universo de pacientes al que apuntan oscila entre 5.000 y 30.000 en el mundo, con un mercado valorado entre decenas de millones a un par de miles de millones de dólares, «dependiendo del número de pacientes y cuán eficiente sea la droga». Por ello, si bien Aznárez indicó que no han decidido salir a bolsa, compañías similares a la suya valen entre US$ 100 millones y US$ 400 millones cuando se vuelven públicas.

Hoy el laboratorio tiene 16 empleados, muchos de ellos con experiencia en reconocidas empresas del sector, como Pfizer, y el plan es duplicar la plantilla a fines de este año.

Krainer creó medicamento para la AME.

Adrián Krainer dirige el programa de cáncer y biología molecular del laboratorio Cold Spring Harbor (Nueva York) y descubrió un tratamiento eficaz contra la atrofia muscular espinal (AME). Logró reparar el defecto genético que hace que las neuronas responsables del movimiento no cumplan su función como corresponde y junto a los laboratorios Ionis Pharmaceuticals y Biogen, creó el medicamento, cuya droga se denominó nusinersen y se vende como Spinraza.

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