Logran mejorar la movilidad de personas que sufren Parkinson

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DÉBORAH FRIEDMANN

Un equipo de investigadores logró cambiar la función de células cerebrales de pacientes con Parkinson con beneficios inéditos: la mitad redujo "drásticamente" sus problemas de movilidad.

La terapia génica implica la utilización de un gen para cambiar la función de las células u órganos y así mejorar o prevenir enfermedades. A este tipo de procedimiento fue al que apostaron los científicos -liderados por Petter LeWitt, director del Sistema de Salud Henry Ford- que publicaron ayer en The Lancet los resultados de su investigación.

El equipo consiguió aplicar con éxito un gen llamado NLX-P101 en el cerebro para normalizar las señales químicas de pacientes con Parkinson, un trastorno que afecta las neuronas en el sector del cerebro que controla los movimientos.

Los síntomas de la patología van desde temblor en las manos, rigidez y lentitud en los movimientos hasta dificultades para caminar, efectuar tareas simples, hablar o tragar cuando la enfermedad avanza.

En Estados Unidos se diagnostican unos 60.000 nuevos casos por año. En Uruguay afecta a unas 4.000 personas.

Las terapias médicas suelen ser efectivas para la mayoría de los síntomas iniciales del Parkinson, pero con el tiempo es habitual que los pacientes se vuelvan resistentes al tratamiento o desarrollen efectos secundarios discapacitantes.

"Los pacientes que recibieron NLX-P101 mostraron una reducción significativa en los síntomas motores del Parkinson, incluyendo temblor, rigidez y dificultad para iniciar el movimiento", dijo Michael Kaplitt, del Weill Cornell Medical College, uno de los diseñadores del ensayo clínico.

"Esto representa un hito importante en el desarrollo de la terapia génica para una amplia variedad de enfermedades neurológicas", agregó el especialista.

Esta investigación es financiada por la empresa biotecnológica Neurologic Inc. El próximo paso que prevén es presentar a fin de año el protocolo para desarrollar una prueba a gran escala de esta terapia, dijo a El País Marc Panoff, director financiero de la firma.

Consultado sobre cuándo estima que la terapia podría estar disponible de forma masiva, respondió que es "difícil" estimar el tiempo que llevará su aprobación. Agregó que la compañía actualizará la información al público a medida que dé pasos y reciba comentarios de los organismos reguladores de Estados Unidos.

PRUEBA "CIEGA". Los pacientes con Parkinson tienen una reducción sustancial en la cantidad de GABA -un producto químico responsable de la coordinación del movimiento- en un área del cerebro llamada núcleo subtalámico.

En este ensayo los especialistas inyectaron el material genético directamente a esa sección para aumentar la producción de GABA y restablecer el equilibrio químico normal dentro de los circuitos que controlan el movimiento.

Esta fue la primera vez que se logró probar la eficacia de la técnica en un ensayo "ciego" en fase dos. Cuando una terapia o medicamento llega a la etapa de ser probado en humanos, esa tarea se efectúa en tres fases.

La primera se desarrolla con pocos voluntarios sanos y está diseñada para evaluar cómo actúa lo que se pretende probar en el organismo.

En la segunda etapa, en tanto, el objetivo central es probar la eficacia. Los pacientes se dividen en dos grupos: uno recibe la nueva terapia mientras que otro no. Se denomina "ciego" porque los pacientes no conocen si se les practicó o no el método experimental. Con ello, se busca evitar cualquier influencia inconsciente que puedan tener y que así los resultados sean los más objetivos posibles.

En este caso concreto los investigadores reclutaron a 45 pacientes de entre 30 y 70 años. Ninguno de ellos respondía satisfactoriamente a otros tratamientos.

El reto era considerable, ya que los científicos debieron planear y efectuar cirugías de cerebro simuladas. Al igual que a quienes se les practicó la terapia, este grupo tuvo que permanecer lúcido -se utilizó anestesia local- para que pudieran localizar áreas específicas de su cerebro y se les hizo una pequeña hendidura hasta la mitad de su cráneo.

Luego se les pedía que movieran varias partes del cuerpo para que creyeran que el procedimiento efectivamente se les hacía. Y en lugar de la terapia génica se les inyectó una solución salina.

La implantación del gen se efectuó a 22 pacientes. A otros 23 enfermos de Parkinson les hicieron la cirugía simulada. Los resultados fueron evaluados con una escala estandarizada a nivel mundial (Updrs por sus siglas en inglés). Midieron la función motora en intervalos regulares hasta seis meses después de la cirugía.

Todos los pacientes sobrevivieron a la operación. Los efectos secundarios relacionados con el tratamiento fueron cediendo con el correr de los días. Los más frecuentes que reportaron fueron dolor de cabeza y náuseas.

Para el equipo de investigadores los resultados son prometedores: seis meses después de la cirugía los pacientes que habían sido sometidos a terapia génica tuvieron una mejora promedio de 23,1% en sus habilidades motoras, respecto a 12,7% del grupo al que no se le practicó el procedimiento.

"Estos resultados que presentamos son un decisivo paso adelante hacia el uso de la terapia génica en la práctica clínica para los pacientes con trastornos cerebrales debilitantes", concluyó Kaplitt.

Mal de Parkison

Es un trastorno que afecta a las neuronas en el sector del cerebro que controla los movimientos. En las etapas avanzadas quienes lo padecen tienen dificultades para movilizarse.

Uso de la terapia génica

Es la utilización de un gen para cambiar la función de las células. En este caso se aplicó para restablecer el movimiento.

Investigación clínica fase II

La mitad de los pacientes a quienes se les practicó la terapia redujeron drásticamente sus problemas de movilidad. El próximo paso que harán los investigadores es efectuar un ensayo a nivel masivo.