Inédita patente para la biotecnología local

Por primera vez en la historia un desarrollo biotecnológico uruguayo obtuvo una patente europea. Y esto no le ocurrió a cualquier proyecto, sino a uno de iniciativa público-privada que fue llevado a cabo por un grupo de investigadores de la Facultad de Medicina y que requirió una inversión total de más de U$S 1 millón por parte de Laboratorios Clausen SA, en un convenio inédito entre la Universidad y una empresa farmacéutica local.

En diálogo con El Empresario, el gerente general y el director técnico del laboratorio local, Gabriel Fernández Secco y Gustavo Amaro, explicaron de qué se trata el proyecto, cuál es su situación actual, cuáles son sus perspectivas médicas y comerciales y qué impacto puede generar en el sector nacional de biotecnología desde el punto de vista de la investigación y de la inversión.

Todo empezó en 1998 cuando se firmó el convenio para desarrollar un proyecto denominado Diseño y construcción de un sistema de expresión de trombopoyetina humana recombinante. La investigación consistió en la obtención del gen humano que codifica la proteína trombopoyetina y su introducción en el material genético de células específicas –en este caso de mamífero–, que tienen la capacidad de reproducir la proteína. Se trata de una proteína presente en el organismo humano, cuyo rol fundamental es estimular la producción de los trombocitos (plaquetas), unas células sanguíneas fundamentales para la correcta coagulación de la sangre. Existen muchas situaciones anormales en las cuales el número de plaquetas disminuye trastornando la coagulación sanguínea y por lo tanto hay varias aplicaciones posibles (ver recuadro).

El proyecto finalizó su primera etapa con éxito en 2000, cuando la proteína obtenida (trombopoyetina recombinante humana) demostró tener capacidad para estimular la trombopoyesis, lo que permitió seguir dos líneas de trabajo: aspirar a una patente, y pensar en la purificación y en su escala industrial para, en un futuro, poder utilizarlo en ensayos clínicos en humanos.

En este momento, se está culminando el proceso de purificación de la proteína para luego evaluar las acciones comerciales y de investigación. Para tener una idea de las oportunidades que se abren, en Estados Unidos se realizan transfusiones de plaquetas por U$S 900 millones al año y este descubrimiento podría reducir las transfusiones que se realizan, disminuyendo costos y riesgos del tratamiento.

Patentes y futuro. En noviembre de este año la Facultad de Medicina y Clausen obtuvieron la patente más importante hasta el momento, la de la Oficina Europea de Patentes. Esto marca un hito en el desarrollo de la biotecnología local, ya que opera como un modelo que puede alentar mayor colaboración entre el sector académico y la industria.

Clausen desarrolló una plataforma compleja y costosa en el estudio de la propiedad intelectual de productos biotecnológicos. Como primer resultado, el 25 de julio de 2002 la Oficina de la Propiedad Intelectual del Uruguay otorgó la patente nacional. Luego obtuvo patentes en Sudáfrica y Nueva Zelanda. Además se iniciaron los trámites en Chile, Argentina, Estados Unidos, Canadá y Japón entre otros países.

"Es una demostración inequívoca de que en Uruguay contamos con recursos humanos altamente calificados, con una infraestructura básica de investigación instalada, así como con voluntad emprendedora empresarial, todos elementos imprescindibles para alcanzar un verdadero polo de desarrollo biotecnológico en general", concluyó Amaro.

Hoy en día en el mundo existen al menos tres situaciones en las cuales se realizan ensayos clínicos con moléculas similares a la proteína trombopoyetina recombinante humana:

- Pacientes con cáncer que son sometidos a quimioterapia, una terapia que destruye gran parte de la médula ósea. En esos casos la aplicación de la proteína desarrollada podría ayudar a recuperar más rápido la cantidad de plaquetas circulantes, disminuyendo tal vez el número de transfusiones.

- Pacientes con sangrado patológico debido a un bajo número de plaquetas circulantes. El caso típico es el PTI, de origen auto inmune, con una destrucción exagerada de plaquetas en sangre o una producción insuficiente.

- En los donantes sanos de sangre se podría administrar previamente trombopoyetina recombinante humana para que tengan un mayor número de plaquetas al momento de la donación.