EE.UU. aprobó la primera terapia que altera células del paciente y las convierte en drogas vivas contra la leucemia.

Estados Unidos aprobó la primera terapia que altera genéticamente las propias células del paciente para combatir el cáncer, lo que constituye un hito que se espera transforme el tratamiento en los próximos años.

La nueva terapia convierte a las células del propio paciente en "un medicamento vivo" y las entrena para reconocer y atacar la enfermedad. Forma parte de la inmunoterapia —un campo de rápido crecimiento— que robustece al sistema inmunitario a través de medicamentos y otras terapias y ha logrado, en algunos casos, provocar prolongadas remisiones de la enfermedad y hasta curas.

La terapia, que es comercialidada como Kymriah y producida por la empresa Novartis, resultó aprobada por la Food and Drug Administration (FDA, por su sigla en inglés, la Administración de Alimentos y Medicamentos) estadounidense para niños y adultos jóvenes con la finalidad de combatir un tipo agresivo de leucemia —leucemia linfoblástica aguda o de células B— que ha resurgido o resiste los tratamientos habtiuales. La FDA calificó a la enfermedad de "devastadora y mortal" y señaló que el nuevo tratamiento da respuesta a una necesidad que no había sido cumplida.

La terapia se basa en la técnica CAR-T. El tratamiento comienza con la extracción de linfocitos al paciente que después se llevan a un laboratorio de la compañía farmacéutica, para realizar la ingeniería genética y su multiplicación. Eso los mejora y les da la capacidad de atacar a células tumorales que normalmente escaparían a su vigilancia. Se congelan y envían de vuelta al centro de asistencia para inyectar esas células inmunes perfeccionadas en el paciente y esperar que hagan su trabajo.

Novartis y otras empresas famacéuticas han trabajado intensamente para desarrollar terapias genéticas para otros tipos de cáncer y los expertos esperan que se aprueben nuevos tratamientos en el futuro cercano. El Dr. Scott Gottlieb, comisionado de la FDA, manifestó que en la actualidad se encuentran bajo estudio más de 550 tipos de terapias genéticas experimentales.

El enfoque no está exento de riesgos. Debido a que Kymriah puede tener efectos secundarios riesgosos para la vida, incluyendo caídas de la presión, la FDA requiere que los hospitales y médicos reciban entrenamiento especial y certificado para suministrar el nuevo tratamiento, y también que tengan stock de un medicamento determinado para frenar las reacciones severas que podrían producirse.

Kyriah, que será suministrado a pacientes solo una vez y debe ser producido individualmente a la medida de cada uno, tendrá un precio de US$ 475.000. Novartis indicó que si un paciente no responde dentro del primer mes después del tratamiento, no le será cobrado el mismo. La empresa también señaló que proveerá ayuda financiera a las familias que carecen de seguro médico o tienen uno insuficiente.

Al discutir el precio alto durante una conferencia de prensa telefónica, un funcionario de Novartis destacó que los trasplantes de médula ósea, que puede curar algunos casos de leucemia, tienen un costo aún mayor en Estados Unidos, que va de los US$ 540.000 a los US$ 800.000.

La aprobación por parte de la FDA surgió, en gran medida, sobre la base de una prueba realizada a 63 niños y jóvenes adultos gravemente enfermos, que tuvieron una tasa de remisión de la enfermedad del 83% dentro de los tres meses siguientes a la aplicación de la terapia. Es una tasa alta, teniendo en cuenta que la recaída o la resistencia a los tratamientos, con frecuencia, puede resultar fatal.

El tratamiento fue desarrollado originalmente por científicos en los laboratorios de de la Universidad de Pennsylvania y la licencia otorgada a Novartis.

Una niña de seis años que estaba cerca de la muerte como consecuencia de la leucemia, en 2012, recibió el tratamiento en el Hospital de Niños de Philadelphia. Ahora, a los 12 años, ha estado libre de leucemia durante más de cinco años.

La aprobación es un nuevo paso que acerca la terapia genética a la práctica de la medicina común. Novartis dijo que el tratamiento estará disponible en una red inicial de 20 centros de asistencia médica que serán certificados dentro de un mes y el número será extendido a 32 para fin de año. Al certificarlos, cinco centros podrán comenzar a extraer células T en un periodo de tres a cinco días.

El Dr. Carl June, un líder en el desarrollo del tratamiento, recordó que lograron curar a un paciente en la primera prueba, 2010. No podían creerlo. Hicieron una segunda biopsia que confirmó el resultado.

El Dr. Kevin Curran, un oncólogo pediatratico del Memorial Sloan Kettering Cancer Center, de Manhattan, dijo que ese centro ha recorrido el 99% del proceso de certificación y en breve ofrecerá Kymriah.

Usar este medicamento vivo es un cambio de paradigma”, afirmó el Dr. Curran. “Va a abrir una gran esperanza. Esto es el comienzo”. Espera que también dé resultado para otros tipos de cáncer.

THE NEW YORK TIMES

SALUDTHE NEW YORK TIMES