Hacen pruebas con la terapia genética para el combate contra la leucemia.

La aprobación de la terapia genética para combatir la leucemia, que se espera suceda en los próximos meses, abrirá la puerta a una clase nueva de tratamientos contra el cáncer.

Las empresas y universidades se apresuran a desarrollar estas nuevas terapias para rediseñar y turbocargar a millones de las propias células inmunitarias de los pacientes, y convertirlas, así, en eliminadoras del cáncer. Son las que los investigadores denominan "drogas vivientes". Uno de los grandes objetivos es hacer que funcionen para muchos otros cánceres, incluidos los de mama, próstata, ovarios, pulmones y páncreas.

"Esto ha sido totalmente transformador en el caso de los cánceres en la sangre", señaló el doctor Stephen Grupp, el director del programa de inmunoterapia contra el cáncer en el hospital infantil de Filadelfia, un profesor de pediatría en la Universidad de Pensilvania y el coordinador de investigaciones importantes. "Si puede empezar a funcionar en tumores sólidos, será totalmente transformador en todo el campo".

Sin embargo, llevará tiempo averiguarlo, cinco años, por lo menos, pronosticó.

Este tipo de tratamiento también se está estudiando para el glioblastoma, un tumor cerebral agresivo, del tipo que se encontró que padece el senador republicano John McCain. Son mixtos los resultados de un estudio de la Universidad de Pensilvania, los cuales se publicaron el miércoles. En los primeros 10 pacientes tratados allá, uno ha vivido más de 18 meses, con lo que los investigadores llaman una "enfermedad estable". Ha avanzado el cáncer que padecen otros dos sobrevivientes y ha muerto el resto.

Continúan las investigaciones en muchos frentes. Los investigadores planean tratar de aplicar el tratamiento de las células en etapas más tempranas que antes en el caso de los niños que padecen leucemia, combinándolo con otros y desarrollando nuevos tipos de terapia celular.

En una versión, para la que apenas se están iniciando las pruebas en humanos, se usan células inmunitarias que se extraen no del propio paciente, sino de muestras de la sangre de cordón umbilical que donaron algunas madres al nacer sus hijos.

Es más limitado el enfoque de los productos cuya aprobación está más cercana porque se trata a los cánceres en la sangre, como la leucemia (para la cual el panel asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos recomendó la aprobación del primer tratamiento la semana pasada) y el linfoma.

El nuevo tratamiento contra la leucemia implica extraer del torrente sanguíneo del paciente millones de glóbulos blancos llamados células T o linfocitos T —a los que se frecuente que se haga referencia como los soldados del sistema inmunitario— modificarlos genéticamente para que reconozcan y eliminen el cáncer, multiplicarlos para después reinyectarlos al paciente. El proceso es caro porque cada tratamiento se tiene que hacer por separado, para cada persona.

Los tumores sólidos son menos susceptibles al tratamiento con estas células alteradas —a las que los científicos llaman células CAR-T— pero diversos centros realizan estudios para intentar usarlas contra el mesioteloma y los cánceres de ovarios, mama, próstata, páncreas y pulmones.

"Estos tumores sólidos no quieren dejar entrar a los linfocitos T. Necesitamos una combinación de enfoques, las CAR-T y algo más, pero mientras no se defina algo más no vamos a ver el mismo tipo de respuestas", señaló Grupp.

Parte del trabajo más prometedor hasta ahora involucra a los esfuerzos para hacer que los tratamientos genéticos que existen sean todavía más efectivos contra los cánceres sanguíneos. A los pacientes con linfoma, se les están administrando células T junto con el fármaco ibrutinib, y parece que la combinación funciona mejor que sus elementos por separado.

La innovadora terapia se creó en la Universidad de Pensilvania, y se le licenció a Novartis. El panel de la FDA recomendó su aprobación para un reducido subconjunto de pacientes gravemente enfermos que tienen entre tres y 25 años de edad, y padecen leucemia linfoblástica aguda de células B porque, ya sea que hayan recaído o porque no responden a los tratamientos estándares. Esos pacientes tienen pocas posibilidades de sobrevivir, pero, en las pruebas clínicas, un solo tratamiento de células T ha producido remisiones prolongadas en muchos de ellos y, posiblemente, hasta se ha curado a algunos.

Novartis planea solicitar otra aprobación, para el mismo tratamiento (al que llama CTL019 o tisagenlecleucel) para los adultos que tienen el linfoma difuso de células grandes B, del cual han recaído.

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